علاج لمرض ضمور العضلات الشوكي بسعر خيالي

علاج لمرض ضمور العضلات الشوكي بسعر خيالي

تقني نت – حصلت شركة صناعة الأدوية السويسرية نوفارتس Novartis على موافقة FDA الأمريكية على عقارها زولجنزما Zolgensma الذي يعالج الضمور العضلي الشوكي الجيني (ضمور العضلات النخاعي ) ، وهو أحد الأمراض الجينية الرئيسية التي تؤدي الى وفاة الأطفال الرضع.

ولكن الأمر اللافت للنظر هو سعر العقار الذي تعطى جرعته لمرة واحدة ، حيث سيكون هذا العقار متاحا بسعر 2.125 مليون دولار ، وهو ما يجعل أمر إمتلاكه صعباً بل ومستحيلا لدى الغالبية.

ووفقا لوكالة رويترز  فإن إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية FDA ، وافقت على عقار زولجنزما Zolgensma للأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي وتقل أعمارهم عن عامين بما في ذلك من لم تظهر عليهم الأعراض بعد. وتشمل الموافقة الرضع المصابين بأكثر الأنواع المميتة من المرض الوراثي وكذلك الأنواع التي قد تظهر فيها أعراض الوهن في وقت لاحق.

ودافع المدراء التنفيذيون في Novartis عن سعر العقار الجديد وقالوا إن هذا الدواء يعطى لمرة واحدة ، وهو أكثر قيمة من أدوية باهظة الثمن وطويلة المدة تكلف مئات الآلاف من الدولارات سنويا.

ويعول فاس ناراسيمهان الرئيس التنفيذي لنوفارتس كثيرا على زولجنزما ويصفه بأنه يوشك على أن يكون العلاج الناجع لمرض الضمور العضلي الشوكي إذا تلقاه الطفل فور الميلاد. لكن بيانات كشفت أن مدة فعاليته تمتد إلى نحو خمسة أعوام فحسب. ويستخدم العلاج فيروسا لتوفير نسخة طبيعية من جين “إس.إم.إن1” – SMN1 للأطفال المولودين بجين معيب. ويعطى العلاج عن طريق الحقن.

ومع إجراء الشركة المزيد من الدراسات قالت إنها عالجت حتى الآن أكثر من 150 مريض بالعقار الجديد الذي امتلكته بعد استحواذها على شركة أفكسيس العام الماضي مقابل 8.7 مليار دولار.

وكشف مسح أجرته رفينيتيف أن محللي وول ستريت يتوقعون أن تبلغ مبيعات عقار زولجنزما ملياري دولار بحلول عام 2022.

الآثار الجانبية لدواء Zolgensma

أحد أكثر الآثار الجانبية شيوعا لعقار زولجنزما ارتفاع مستوى إنزيمات الكبد والقيء. وتطالب إدارة الأغذية والعقاقير شركة نوفارتس بوضع تنبيه على العقار باحتمال حدوث إصابة خطيرة في الكبد.

خيار التقسيط والإرجاع

وقالت الشركة إنها توفر لشركات التأمين الصحي خيار سداد سعر العقار على أقساط ، كما أنها تؤمن استرداد المبلغ المدفوع إذا لم يجد العقار النفع المطلوب ، وخصومات على الدفعات المقدمة لمن يلتزمون ببنود التغطية القياسية.

ما هو مرض ضمور العضلات الشوكي Spinal Muscular Atrophy ؟

ويعرف ضمور العضلات الشوكي SMA ، على أنه مرض وراثي يصيب الأعصاب التي تظهر من الحبل الشوكي الموجود في العمود الفقري ، ويسبب للمصاب مشاكل في الحركة، ويزداد تفاقم المرض مع الوقت.

ويؤدي هذا المرض إلى الإصابة بالشلل وصعوبة التنفس والوفاة خلال شهور للأطفال المولودين بالنوع (آي) وهو أخطر أنواعه. ونسبة الإصابة بالمرض هي واحد بين كل عشرة آلاف مولود وتصل نسبة الوفيات بين 50 – 70% بين المصابين بالنوع (آي).

التعليقات مغلقة.